− 唯可来® (维奈克拉片) 已获得国家药品监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病 (AML) 患者。
− 急性髓系白血病是一种血液肿瘤，极具侵袭性且难治，患者的生存率极低。尤其是那些不耐受强化疗的患者，长久以来可选择的治疗手段十分有限[1], [2]，亟待安全、有效、可耐受的治疗选择。
− 作为中国首个也是目前唯一获批的B细胞淋巴瘤因子-2 (BCL-2) 抑制剂，唯可来® (维奈克拉片) 的获批打破了急性髓系白血病治疗领域近几十年无突破性创新疗法的僵局，开启了中国急性髓系白血病靶向治疗时代。
2020年12月8日，中国上海——全球生物制药公司艾伯维 (AbbVie) 于今日宣布，唯可来® (维奈克拉片) 已获得国家药品监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病 (AML) 患者。 唯可来® (维奈克拉片) 是中国首个且目前唯一获批的B细胞淋巴瘤因子-2 (BCL-2) 抑制剂，标志着中国急性髓系白血病领域进入了靶向治疗时代。
急性髓系白血病是一种极具侵袭性且难治的血液肿瘤，病情进展十分迅速，患者生存率极低[2], [3]，确诊患者的5年生存率大约仅为29%[4]。棘手的是，并非所有患者都能耐受标准的强化疗从而达到完全缓解 (CR) [5]。那些不耐受强化疗的患者可选择的治疗手段十分有限[1], [2]，中位生存期可能只有6~10个月[6]。
中国医学科学院血液学研究所、血液病医院副所院长王建祥教授表示：“急性髓系白血病凶险难治，严重危及患者的生命。作为一名临床医生，同时也是维奈克拉中国临床研究的研究者，我非常高兴看到这款药物的获批。它打破了急性髓系白血病治疗领域近几十年无突破性创新疗法的僵局，将为中国不耐受强诱导化疗的急性髓系白血病患者带来新的希望。同时，在临床研究中，维奈克拉显著延长了患者的总生存期 (OS) 。所以，我相信维奈克拉有望成为这部分急性髓系白血病患者的一个标准规范性的治疗。”
“唯可来®应运而生，其获批具有划时代的意义：它标志着艾伯维中国进入了肿瘤治疗领域，更重要的是，为中国因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病 (AML) 患者患者带来了全新的靶向治疗选择。”艾伯维中国总经理欧思朗表示，“近年来，中国药品审评审批制度的改革不断深化，越来越多的全球创新药物加速进入中国。借此东风，中国成为了率先批准唯可来®的先行国家之一。中国患者也得以先行享有全新一线治疗手段。”
此次唯可来® (维奈克拉片) 在华获批，得到了M14-358临床研究数据的支持。研究中，84名初诊急性髓系白血病患者接受了唯可来®联合阿扎胞苷治疗。其中，有67名患者年龄在75岁及以上，或患有无法接受强诱导化疗的已知合并症。研究结果显示，达到完全缓解 (CR) 的患者，其缓解持续的中位时间为5.5个月 (范围：0.4 ~ 30个月) 。缓解持续时间指的是首次记录完全缓解到数据截至日期，或者完全缓解到复发的时间。患者达到首次完全缓解，或达到完全缓解伴部分血细胞计数恢复 (CRh) 的中位时间为1.0个月 (范围：0.7至8.9个月) [7]。
2020年2月，唯可来® (维奈克拉片) 的上市申请获得了国家药品监督管理局药品审评中心的优先审评。此外，唯可来®于2020年8月被纳入海南自贸港博鳌乐城全球特药险。
放眼全球，唯可来®在急性髓系白血病领域的治疗也硕果颇丰：已被包括美国在内的二十多个市场获批，此外还被美国食品药品监督管理局授予五项突破性疗法认定，其中两项针对急性髓系白血病的治疗。
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关于急性髓系白血病 (AML)
急性髓系白血病是成年人最常见的急性白血病[1]，患者体内的原始白细胞克隆性增殖、导致白细胞，红细胞和血小板出现异常，扰乱正常细胞的生长[8]。
这一疾病极具侵袭性，患者的生存率极低[1], [9]，确诊急性髓系白血病患者的5年生存率大约只有29%[10]，其中60岁以上患者的5年生存率仅为5-15%[2]。而且，并非所有患者都能耐受强化疗，从而达到完全缓解[11]。对于不耐受强化疗的患者而言，可选择的治疗手段有限[1], [2]，他们的中位生存期可能只有6~10个月[12]。
关于M14-358 临床研究
M14-358是一项在急性髓系白血病初诊患者中进行的非随机、开放的临床研究。84名患者接受了唯可来®联合阿扎胞苷治疗。其中，有67名患者年龄在75岁及以上，或患有无法接受强诱导化疗的已知合并症。
参与研究的患者接受维奈克拉400mg (剂量爬坡后的最终剂量) ，每日一次 (见【用法用量】) 给药。在剂量爬坡期间，患者接受TLS预防并住院监测。阿扎胞苷从第1疗程第1天开始，在每个28天疗程的第1-7天给予75mg/m2，静脉注射或皮下注射。患者持续接受治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在临床研究中，通过降低阿扎胞苷剂量处理血液学毒性，参见阿扎胞苷说明书。
接受唯可来® 联合阿扎胞苷患者的中位随访时间为7.9个月 (范围：0.4~ 36个月) 。在分析时，达到完全缓解患者的缓解持续的中位时间为5.5个月 (范围：0.4~ 30个月) 。缓解持续时间定义为首次记录完全缓解到数据截至日期，或者完全缓解到复发的时间，达到首次完全缓解或完全缓解，伴部分血细胞计数恢复的中位时间为1.0个月 (范围：0.7至8.9个月) 。
关于唯可来® (维奈克拉片)
在某些血液肿瘤中，B细胞淋巴瘤因子-2会阻止肿瘤细胞自然死亡或自我破坏过程 (称为“细胞凋亡”) 。唯可来® (维奈克拉片) 是一款首创药物，可发挥靶向作用，选择性地结合并抑制B细胞淋巴瘤因子-2蛋白，有助于恢复肿瘤细胞的细胞凋亡。
唯可来® (维奈克拉片) 已经在全球包括美国在内的二十多个市场获批，用于治疗急性髓系白血病。此外，唯可来® (维奈克拉片) 正在被研究用于其它几种血液系统恶性肿瘤的治疗。
关于附条件批准
依据《中华人民共和国药品管理法》，对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的，可以附条件批准，并在药品注册证书中载明相关事项。
关于艾伯维肿瘤学领域
在艾伯维，我们结合对生物学核心领域的深度了解和尖端技术，通过与科学家、临床专家、行业伙伴、支持者和患者携手合作，努力研发肿瘤领域具有变革性的药物。我们始终专注于推动多个最具危害性、最常见的肿瘤治疗的变革性进展。我们还致力于帮助患者探寻解决方案，以提高他们对我们肿瘤药物的可及性。目前，艾伯维肿瘤领域的产品组合包括已上市的药物和涵盖了多个新分子的在研产品线。这些在研产品针对超过20个不同的肿瘤类型，正在通过全球的300多个临床研究进行评估。
关于艾伯维
艾伯维成立于2013年，是一家全球排名前十[13]的、研究型的生物制药公司，总部位于美国北芝加哥。艾伯维的使命是发现和提供创新药物，解决复杂且棘手的疾病难题和未来的医学挑战。我们不懈努力，希望凭借在多个关键治疗领域的科研创新为人们的生活带来深远影响，包括免疫学、肿瘤学、神经科学、眼科、病毒学、女性健康、胃肠病学，以及艾尔建美学产品组合中的产品和服务。
艾伯维在中国的总部位于上海，专注于在免疫学、肿瘤学、病毒学、眼科学、麻醉学、肾脏病学、神经科学和美学等领域为人们发展和提供创新的医疗方案。
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前瞻性陈述
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可能影响艾伯维的经济、竞争、政府、技术和其他因素的额外信息，请参阅艾伯维2013年表格10-K年度报告第1A项“风险因素”和艾伯维2014年第二季度表格10-Q季度报告第二部分第1A项“风险因素”，上述两份文件已提交至美国证券交易委员会。除法律规定外，艾伯维没有任何义务，因后续事件或发展公布对前瞻性陈述的任何修改。
[1]National Cancer Institute. Adult Acute
Myeloid Leukemia Treatment (PDQ)-Patient Version.
https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/adult-aml-treatment-pdq.
[2] Döhner H, et al. Acute myeloid leukemia. N
Engl J Med. 2015;373(12):1136-1152.
[3] American Cancer Society (2019). Typical
Treatment of
Most Types of Acute Myeloid Leukemia (Except Acute
Promyelocytic
M3). https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/treating/typical-treatment-of-aml.html.
Accessed October 2020.
[4]National Cancer Institute (2018).
Acute Myeloid Leukemia - SEER Stat Fact
Sheets. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html. Accessed October 2020.
[5]American Cancer Society
(2020). Treatment Response Rates for
Acute Myeloid Leukemia (AML).
https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/treating/response-rates.html.
[6]Oran, B and Weisdorf. Survival for
older patients with acute myeloid
leukemia: a population-based study. Haematologica.
2012; 97(12): 1916-1924. 11.
Pettit, K and Odenike, O. Defining and Treating
Older Adults
with Acute Myeloid Leukemia Who Are
Ineligible for Intensive Therapies. Front Oncol.
2015; 5:250. 12. Storey S,
Gray T, Bryant A. Comorbidity, Physical Function,
and Quality of
Life in Old Adults with Acute Myeloid
Leukemia. Curr Geriatr Rep. 2017;6(4): 247-254.
[7]China product insert
[8]American Cancer Society (2020). What Is Acute
Myeloid Leukemia (AML)?.
https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/what-is-aml.html.
[9] National Cancer Institute. Adult Acute
Myeloid Leukemia Treatment (PDQ)-Patient
Version.
https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/adult-aml-treatment-pdq.
[10] National
Cancer Institute. Cancer Stat Facts: Leukemia--
Acute Myeloid Leukemia (AML).
https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html.
[11]American Cancer Society (2020). Treatment
Response Rates for Acute Myeloid
Leukemia (AML).
https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/treating/response-rates.html.
[12]Oran, B and Weisdorf. Survival for older patients
with acute myeloid leukemia:
a population-based study. Haematologica. 2012;
97(12): 1916-1924.
[13] http://www.pharmexec.com/pharm-execs-top-50-companies-2019
https://www.globaldata.com/globaldatas-top-20-global-pharmaceutical-companies-by-market-cap-year-ended-december-31-2018/
